3月14日，美國人工智能（AI）公司OpenAI宣布正式發(fā)布為ChatGPT提供支持的更強大的下一代技術(shù)GPT-4。ChatGPT近一段時間來的爆火，讓一切與AI有關(guān)的領(lǐng)域再次站上風(fēng)口，加之疫情讓AI制藥領(lǐng)域關(guān)注度不斷上升，全球眾多藥企研發(fā)力度持續(xù)增加。

“政治新聞網(wǎng)”歐洲版近日報道稱，下一個重磅藥物可能由AI發(fā)明。AI設(shè)計的治療淋巴癌、炎癥性疾病和運動神經(jīng)元疾病等的藥物正在進行人體試驗。如果成功，AI有望為制藥業(yè)帶來新發(fā)展，它將大幅縮短開發(fā)新藥所需的時間，并幫助科學(xué)家識別迄今還未發(fā)現(xiàn)的新藥物分子。制藥商獲利的同時，患者也能以前所未有的速度獲得更多創(chuàng)新藥物。

AI技術(shù)掀起的“旋風(fēng)”，是否真能讓制藥行業(yè)揚帆起航？

產(chǎn)業(yè)前路未卜

首批進入AI制藥領(lǐng)域的研發(fā)公司Exscientia的創(chuàng)始人安德魯·霍普金斯曾表示，未來所有藥物都會以AI的方式設(shè)計，這是一種更有效的分子設(shè)計方式。問題只在于，該行業(yè)會以多快的速度采用這一技術(shù)。

然而，臨床AI公司Sensyne Health的瀕臨倒閉和IBM超級計算機“沃森”引入醫(yī)療行業(yè)的失敗，讓人們覺得在開發(fā)新藥方面，AI還是“太年輕”。

目前，所有人的目光都集中在AI設(shè)計的藥物對人類是否安全、對疾病是否有預(yù)期的效果，以及是否能夠達到與傳統(tǒng)藥物一致的監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)。隨著多種AI設(shè)計的藥物正在進行人體測試，這一關(guān)鍵時刻可能很快就會到來。

Exscientia在2020年利用AI開發(fā)出首款治療強迫癥的藥物。這項研究因未能達到預(yù)期標(biāo)準(zhǔn)而中斷，但該公司現(xiàn)在仍有一種抗癌藥物和一種治療炎癥性疾病的藥物正在進行臨床試驗。美國生物研究軟件研發(fā)商薛定諤公司有一種潛在的淋巴瘤藥物正在臨床試驗，總部位于中國香港的AI制藥公司英矽智能有一種治療特發(fā)性肺纖維化的藥物預(yù)計將于今年進入第二階段試驗，美國AI制藥初創(chuàng)公司“邊緣基因組學(xué)”正在試驗一種治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的新療法。

盡管AI制藥百花齊放，但劍橋大學(xué)分子信息學(xué)教授安德烈亞斯·本德爾表示，在不同的疾病領(lǐng)域，有不同的靶點、不同的化學(xué)物質(zhì)，因此AI藥物的批準(zhǔn)并不意味著該領(lǐng)域前景一片坦途。

海量數(shù)據(jù)難覓

在藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)中使用AI的前提是，使用算法來搜索海量數(shù)據(jù)，包括化合物的結(jié)構(gòu)、動物研究和患者信息，以確定藥物在人體內(nèi)的靶標(biāo)、哪種分子最適合，以及如何創(chuàng)造新的分子。這些海量數(shù)據(jù)包括從不同分子化學(xué)組成的數(shù)據(jù)到研究論文和患者數(shù)據(jù)等等。否則，AI無法提供最準(zhǔn)確的結(jié)果。對于規(guī)模較小的私營公司來說，數(shù)據(jù)的可用性或是一個主要障礙。

意大利生物科技公司Dompé的負(fù)責(zé)人安德烈·貝卡里表示，AI制藥需要大量有效數(shù)據(jù)，歐盟委員會提出的歐洲健康數(shù)據(jù)空間（EHDS）或是“游戲規(guī)則”改變者。

該提案解決了由于成員國之間的標(biāo)準(zhǔn)不同或數(shù)據(jù)的互操作性有限而導(dǎo)致歐盟數(shù)字健康數(shù)據(jù)的有限使用問題。歐盟委員會的目的是提出一個新的健康數(shù)據(jù)治理框架，該框架具有跨境互操作性要求和泛歐洲基礎(chǔ)設(shè)施。

EHDS可幫助科學(xué)家達到研究罕見疾病所需的統(tǒng)計能力。來自臨床試驗的匯總數(shù)據(jù)也有助于確定因果關(guān)系。

雖然AI有望為這一框架的實施帶來便利，但AI并不是一個可完成所有工作的算法。阿斯利康負(fù)責(zé)數(shù)據(jù)科學(xué)、AI和研發(fā)的副總裁吉姆·韋瑟羅爾表示，AI算法需要依賴于人工操控與協(xié)作。

向著希望前行

咨詢公司麥肯錫估計，全球有近270家公司致力于AI驅(qū)動的藥物發(fā)現(xiàn)。

2022年，輝瑞延長了與一家以色列AI公司的合作；阿斯利康擴大了與英國AI制藥公司Benevolent AI的合作；賽諾菲宣布與Exscientia開展新的合作，并與英矽智能達成合作協(xié)議。

阿斯利康負(fù)責(zé)計算化學(xué)、發(fā)現(xiàn)科學(xué)和研發(fā)的副主任奧拉·恩奎斯特表示，AI工具應(yīng)用于該公司約70%的小分子藥物發(fā)現(xiàn)項目，即由化合物制成的傳統(tǒng)藥物。他們還將AI用于抗體設(shè)計等更復(fù)雜的項目。雖然AI自始至終還沒有創(chuàng)造出一種上市新藥，但“也許我們正在朝著這個方向前進”。